اعتمدت هيئة الدواء والغذاء الأميركية دواء جديدا لعلاج مرض الهيموفيليا، من إنتاج شركة "سي إس إل بيهرينغ"، ليصبح أغلى أدوية العالم، إذ تكلف الجرعة الواحدة اللازمة لعلاج المرض 3.5 مليون دولار.
ويعتبر مرض الهيموفيليا من الاضطرابات الوراثية التي لا تسمح للدم بالتجلط بالشكل السليم، ما يعرض المريض لخطر النزيف بقوة دون سبب محدد أو في حالة الجروح، ويهدد حياته.
ودواء "Hemgenix"، والتي تمت الموافقة عليه من قبل السلطات الأميركية، قد نجح في تقليل عدد حالات النزيف المتوقعة لمرضى الهيموفيليا من نوع "بي" خلال العام الواحد بنسبة 54 بالمئة، كما سمحت لنحو 94 بالمئة من المرضى بوقف جرعات دواء أخرى يتم استعمالها بشكل دوري وتستخدم للسيطرة على المرض في الوقت الحالي.
ويستخدم دواء "Hemgenix" الجيني لمرة واحدة فقط.
وقال الرئيس التنفيذي لشركة "لونكار إنسفتمنتس"، براد لونكار، في تصريحات لوكالة "بلومبرغ" إن الدواء سيكون ناجحا رغم السعر الأعلى قليلا من المتوقع، وذلك لأن الدواء الأدوية المستخدمة حاليا لعلاج المرض باهظة الثمن، كما أن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائما في خوف من النزيف الذي يعانون منه.
وأشار إلى أن منتج العلاج الجيني سيكون جذابا لبعض المرضى.
وقال بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية إن الإجراءات التي يتبعها المرضى لتجنب النزيف تقلل من جودة الحياة.
وأوضح ان دواء "Hemgenix" يمثل تقدما مهما في إطار تطور العلاجات المبتكرة للمصابين بالمرض.
وبحسب تقرير بلومبرغ، فإن الأدوية التقليدية لمرض الهيموفيليا تقوم بنقل البروتينات اللازمة لعملية تخثر الدم، لكي يتمكن الدم من تكوين الجلطات وإيقاف النزيف.
إلا أن دواء Hemgenix يعمل على دفع الكبد البشري لإنتاج عوامل التخثر التي يحتاجها الدم، وبالتالي السيطرة على المرض.
